Эксперты Федерального управления по контролю за продуктами питания и лекарствами заявляют, что новая генетическая терапия для синдрома врожденной гемолитической анемии без прививок безопасна.

Федеральное управление по контролю за продуктами питания и лекарствами подтверждает безопасность новой генетической терапии для синдрома врожденной гемолитической анемии без необходимости прививок.

Изображение новости: Консультанты Федерального агентства по контролю качества продуктов и лекарств США заявили, что новая генная терапия для болезни Кривоклеточной анемии безопасна

СРЕДА, 1 ноября 2023 г. (HealthDay News) – Новая генная терапия для болезни Кривоклеточной анемии была признана безопасной консультативной группой агентства по контролю качества продуктов и лекарств США (FDA) во вторник, что открывает путь к полному утверждению до начала декабря.

Ранее FDA уже определило, что терапия, известная как экса-цел, эффективна.

Разработанная компаниями Vertex Pharmaceuticals из Бостона и CRISPR Therapeutics из Швейцарии, экса-цел избавляет пациентов от мучительных симптомов болезни Кривоклеточной анемии. Если ожидаемое утверждение состоится 8 декабря, он станет первым лекарственным средством для лечения генетического заболевания с использованием метода редактирования генов CRISPR, – сообщила компания CRISPR Therapeutics в пресс-релизе.

Но это не будет единственным новым лечением этого наследственного заболевания: к 20 декабря FDA также примет решение о втором, потенциальном средстве от болезни, которая обычно поражает чернокожих людей, генной терапии, разработанной компанией Bluebird Bio из Массачусетса.

“Мы наконец-то можем представить себе широко доступные средства от болезни Кривоклеточной анемии”, – заявил доктор Джон Тисдейл, директор отдела клеточной и молекулярной терапии Национального Института сердца, легких и крови и член консультативного комитета, сообщает New York Times.

В случае экса-цел, однократное лечение навсегда изменяет ДНК кровеносных клеток пациента.

Как это работает? Из крови пациента извлекают стволовые клетки, а затем с помощью технологии генной редактировки CRISPR удаляют ген, который вызывает развитие дефектных, полумесяцевидных кровяных клеток. При этом медицина уничтожает дефектные клетки, производящие кровь у пациентов, которым затем возвращают их собственные измененные стволовые клетки.

“Любой способ облегчить страдания человека от этого состояния и многочисленных осложнений здоровья – удивительно”, – сказала доктор Эллисон Кинг, профессор Вашингтонского университета Медицинской школы в Сент-Луисе, недавно заявила Информационное агентство. “Это ужасно болезненно. Некоторые люди говорят, что это похоже на многократное нанесение ударов ножом”, – добавила она.

В информационных документах, представленных консультативному комитету перед заседанием, компания Vertex сообщила, что 46 человек получили лечение в ее исследовании. Среди 30 человек, на которых было 18 месяцев наблюдения, 29 не испытывали болевых приступов в течение как минимум года, и все 30 избегали госпитализации из-за болевых приступов.

Компания Vertex заявила, что планирует наблюдать за пациентами клинического исследования в течение 15 лет, и члены консультативного комитета заявили, что не видят причин для отсрочки утверждения лечения.

Комиссия же член Алексис Комор, профессор химии и биохимии из Калифорнийского университета в Сан-Диего, заявила следующее: “Всегда могут быть дополнительные исследования, – сообщает Times. “Но это будет “ожидание совершенства за счет прогресса”.

Виктория Грей, которая получила генную терапию, поделилась своим опытом с исследователями на научной конференции недавно, сказав, что она почувствовала себя “перерождающейся”, когда получила терапию, сообщает AP. Грей страдала от страшных болевых приступов с детства.

Сейчас она активна с детьми и работает полный рабочий день.

“Мои дети больше не боятся потерять свою маму из-за болезни селезенки,” сказала она.

Болезнь селезенки влияет на белок, который переносит кислород в красных кровяных клетках. Клетки могут принимать форму полумесяца из-за генетической мутации. Это может блокировать кровоток и вызывать боль, повреждение органов и инсульт. Эта болезнь затрагивает миллионы людей по всему миру.

Она встречается чаще в местах, где малярия распространена, как в Африке и Индии. Носительство этого признака может защищать от тяжелой малярии.

Стандартные методы лечения включают препараты и переливание крови. Трансплантация костного мозга от близкого донора без этой болезни является единственным способом излечения.

Вторая гентерапия для болезни селезенки, которую рассмотрит FDA, предполагает создание функциональных копий модифицированного гена, сообщает Associated Press. Это помогает красным кровяным клеткам производить неискаженный гемоглобин.

Цены на две гентерапии пока не объявлены.

Однако стоимость около 2 миллионов долларов считается экономически целесообразной, потому что существующие методы лечения стоят около 1,6 миллиона долларов для женщин и 1,7 миллиона долларов для мужчин с рождения до 65 лет, согласно недавнему исследованию.

“Но если подумать об этом”, сказала Кинг, “сколько стоит то, чтобы человеку стало лучше, чтобы избавиться от боли и не находиться все время в больнице.”

Дополнительная информация

Центры по контролю и Профилактике заболеваний США предоставляют больше информации о болезни селезенки.

ИСТОЧНИК: New York Times; Агентство Associated Press