Эксперты FDA рассмотрят новую генную терапию для гемоглобиновой болезни сикловидной формы

Специалисты Агентства по пищевому и медицинскому надзору США рассмотрят новую генную терапию от гемоглобиновой болезни сикловидного типа

ПОНЕДЕЛЬНИК, 30 октября 2023 (Новости HealthDay) – Пациенты с сикловой анемией скоро смогут опробовать два новых лечения.

Во вторник консультативный комитет Министерства здравоохранения и социальных служб США рассмотрит достоинства новой генетической терапии для болезни, которая обычно поражает темнокожих людей.

Ожидается, что агентство примет решение по этой терапии в начале декабря и также планирует принять решение о втором новом лечении до конца года, сообщает Associated Press.

Терапия, рассматриваемая во вторник, основана на технологии CRISPR, инструменте генного редактирования. Изобретатели этого инструмента получили Нобелевскую премию в 2020 году за свою работу, сообщает AP.

• Смерть от тепловых повреждений сердца в США увеличится с ростом тем...
• Сделайте эту Хэллоуин безопасным для людей с деменцией
• Большое количество времени, проведенное за экранами, может быть ран...

Одноразовое лечение “экса-ксел” производится компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, и оно навсегда изменяет ДНК в кровяных клетках пациента.

Как это работает? Стволовые клетки извлекаются из крови пациента, а затем CRISPR устраняет ген, вызывающий развитие дефективных, полумесячных форм кровяных клеток. В то же время, лекарство уничтожает неправильно функционирующие кроветворные клетки у пациентов, после чего им возвращают их собственные измененные стволовые клетки.

“Все, что может помочь избавить человека от этого состояния боли и многочисленных осложнений для здоровья, просто удивительно”, – сказала доктор Эллисон Кинг, профессор Университетской медицинской школы Вашингтона в Сент-Луисе, Ассоциированной Прессе. “Это ужасно больно. Некоторые люди будут говорить, что это как быть проколотым во всем теле”.

Во вторник советники ФДА будут рассматривать необходимость проведения дополнительных исследований потенциальных непредвиденных последствий новой генетической терапии.

В документах для консультативного комитета, Vertex указала, что 46 человек получили лечение в их исследовании. Из 30, кто прошел 18 месяцев последующего наблюдения, 29 были свободны от кризов боли в течение как минимум года, и все 30 избегали госпитализации из-за кризов боли.

Тем не менее, советникам ФДА задается вопрос о возможности “эффектов внебереговой активности”, то есть неожиданных изменений в геноме человека.

ФДА хотела бы определить, было ли исследование компании по этим возможным последствиям достаточным или требуются дополнительные исследования, сообщает Ассошиэйтед Пресс.

Компания предложила провести исследование безопасности после утверждения и пометить продукт предупреждениями о потенциальных рисках, сообщает Ассошиэйтед Пресс.

Виктория Грей, которая получила генетическую терапию, поделилась своим опытом с исследователями на научной конференции недавно, говоря, что чувствовала себя “как возрождающейся”, когда получила терапию, сообщает Ассошиэйтед Пресс. Грей страдала от приступов ужасной боли с детства.

Теперь она активно занимается детьми и работает полный рабочий день.

“Мои дети больше не боятся потерять меня из-за сикловой анемии“, – сказала она.

Болезнь сикловой анемии влияет на белок, переносящий кислород в красных кровяных клетках. Клетки могут принимать форму полумесяца из-за генетической мутации. Это может блокировать кровоток и вызывать боль, повреждение органов и инсульт. Болезнь затрагивает миллионы людей по всему миру, в том числе 100 000 в Соединенных Штатах.

Это чаще всего происходит в местах, где малярия распространена, таких как Африка и Индия. Быть носителем этого признака может защитить от тяжелой формы малярии.

Стандартные методы лечения включают применение лекарств и переливание крови. Единственным способом лечения является пересадка костного мозга от тщательно подобранного донора, не страдающего от этого заболевания.

Также ФАР будет рассматривать вторую генетическую терапию для лечения сикловидной анемии, которая предполагает создание функциональных копий модифицированного гена, чтобы эритроциты могли производить неправильно свернутый гемоглобин. Эту терапию разработала компания Bluebird Bio.

Цены на эти две генетические терапии не были оглашены.

Однако стоимость около 2 миллионов долларов считается целесообразной, поскольку стоимость существующих методов лечения составляет около 1,6 миллиона долларов для женщин и 1,7 миллиона долларов для мужчин от рождения до 65 лет, согласно недавнему исследованию.

“Но если подумать,” – сказал Кинг, “сколько стоит то, чтобы человек чувствовал себя лучше, не испытывал боли и не проводил все время в больнице?”

Больше информации

Более подробно о сикловидной анемии можно узнать на сайте Центров по контролю и профилактике заболеваний США.

ИСТОЧНИК: Ассошиэйтед Пресс

Сикловидная анемия получила свое название по названию сельскохозяйственного инструмента. См. Ответ